1. Introducció a la teràpia gènica i cel·lular. Etapes limitants en la transferència gènica.
2. Característiques del transgen. Seqüències reguladores de la transcripció. Especificitat tissular i sistemes de modulació. Substitució versus correcció gènica dirigida.
3. Mètodes per alliberament dels gens terapèutics. Vectors virals (retrovirus, adenovirus, lentivirus). Vectors no virals (liposomes, pèptids i nanopartícules). Avantatges i desavantatges.
4. Vies d'administració in vivo i barreres anatòmiques implicades. Immunogenicitat dels transgens. Dosificació i estabilitat del gen.
5. Conceptes bàsics sobre cèl·lules mare. Potencialitat i diferenciació. Regeneració cel·lular.
6. Cèl·lules mare embrionàries. Característiques generals. Aspectes ètics i legals de la seva aplicabilitat terapèutica. Teràpia gènica mitjançant l'ús de cèl·lules mare embrionàries.
7. Cèl·lules mare somàtiques. Tipus i característiques principals. Aplicacions terapèutiques amb cèl·lules mare somàtiques.
8. Cèl·lules pluripotents induïdes (iPS). Característiques generals. Metodologia d'obtenció. Teràpia gènica i cel·lular amb iPS.
9. Pràctiques: dues sessions pràctiques de laboratori i/o aula
L'avaluació de les sessions teòriques es farà a partir d'un examen escrit que constarà de preguntes tipus test i/o preguntes de resposta breu (60%). L'avaluació de les sessions pràctiques es farà a partir d'un treball escrit individual (20%) referent als resultalts que s'hagin obtingut al laboratori.
L'assignatura s'aprova amb una qualificació global de 5 sobre 10. Caldrà haver obtingut una qualificació mínima de 3 sobre una puntuació màxima de 6 en l'examen final. L'examen final és l'única prova d'avaluació recuperables (60%). En aquest cas, la nota màxima de l'examen que es podrà obtenir serà de 5 punts sobre els 10 totals de l'assignatura.
Criteris específics de la nota «No Presentat»:
S'obtindrà la qualificació de NO PRESENTAT en el cas de no realitzar l'examen final o no haver assistit a les sessions pràctiques.
La resolució de dubtes serà mitjançant sessions de tutories que podran establir-se al llarg del curs a petició dels estudiants i sessions de revisió que s'establiran després de les diferents activitats d'avaluació. Així mateix, l'equip docent podrà publicar informacions i aclariments puntuals, si s'escau, a l'apartat de notícies del web de l'assignatura.